在临床应用中，曲妥珠单抗主要用于HER2阳性乳腺癌的治疗，包括早期辅助治疗、转移性乳腺癌治疗，以及HER2阳性胃癌或胃食管结合部腺癌的联合治疗。对于早期HER2阳性乳腺癌患者，曲妥珠单抗联合化疗可显著降低术后复发风险，提高长期生存率；对于转移性病例，可延长疾病进展时间和总生存期。
给药方式为静脉输，需根据患者体重计算剂量。在早期乳腺癌辅助治疗中，标准疗程通常为1年，而转移性疾病则需持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。治疗期间需定期监测心脏功能，因药物可能导致左心室功能不全，尤其是与蒽环类化疗药物联用时。 常见不良反应包括输液反应发热、寒战、皮疹、恶心、腹泻及乏力，多数症状可通过预处理或对症治疗缓。严重不良反应如重度心脏毒性虽然发生率较低，但需密切关患者左心室射血分数LVEF变化，一旦出现异常需调整剂量或停药。曲妥珠单抗的问世显著改变了HER2阳性乳腺癌的治疗格局，其靶向机制为精准治疗提供了重要依据。随着治疗方案的优化，包括与帕妥珠单抗等药物的联合应用，进一步提升了疗效，为患者带来更多生存获益。